侯樹文 科技日報記者 王春

“我們在新藥研發領域堅守著一個初心，就是要做中國老百姓用得起、用得上、用得好的創新藥。”和記黃埔醫藥（上海）有限公司（以下簡稱“和黃醫藥”）執行副總裁崔昳昤接受科技日報記者采訪時表示。

記者從8月26日舉行的上海市科學技術獎勵大會上獲悉，和黃醫藥“中國一類新藥呋喹替尼的自主研發與產業化”項目獲上海市科技進步獎一等獎。和黃醫藥方面表示，作為首個進入歐美日主流市場的中國結直腸癌靶向藥，呋喹替尼未來有望形成超百億市場規模，成為全球范圍內的“小分子、大品種”創新藥。

記者了解到，世界衛生組織數據顯示，全球每年新增結直腸癌病例超190萬例，約25%的結直腸癌患者在最初診斷時已經發生轉移。呋喹替尼自2018年在國內獲批上市后，于2019年進入國家醫保目錄，累計已惠及超過10萬名國內患者。

呋喹替尼于2006年立項，那時中國生物醫藥行業還是仿制藥的天下，從事創新藥研發的企業寥寥無幾。國內新藥研發面臨著基礎研究薄弱、臨床體系滯后、生產工藝落后三重困境。

“現在回頭看，當時下決心在中國做一款創新藥本身就是一個極具挑戰的事。”和黃醫藥高級副總裁戴廣袖于2008年進入和黃醫藥，回憶起自己17年投身這款抗癌新藥的歷程，她的語氣里充滿了辛酸。她認為，在呋喹替尼十多年研發歷程中，研發團隊除了要面臨資金上的挑戰，最大的研發壓力來自不確定性。即使在2018年呋喹替尼在國內已經獲批上市，但是在2022年美國臨床三期揭盲的時刻，公司團隊仍然感受到巨大的壓力。“沒有人能夠依據之前取得的成績就一定確保后續也是成功的，這是我們創新藥企業永遠要面對的一個問題。”戴廣袖感嘆。

一款于2018年就已經在國內獲批上市的抗癌新藥為何能“過五關斬六將”登上2024年度上海市科技進步獎獲獎榜單？除了呋喹替尼本身在分子結構設計、臨床試驗、技術工藝方面的自主創新實力之外，近兩年在創新藥“出海”方面獲得的成績也是不可忽視的原因。

在中國創新藥掀起“出海”浪潮的當下，作為首個從藥物研發到臨床開發均在中國本土自主完成的抗腫瘤新藥，呋喹替尼的出海成功具有劃時代意義。記者了解到，醫藥行業具有長周期、強監管屬性，出海極具挑戰性，需跨越臨床試驗、生產制造、上市申請和市場銷售等門檻。

“國際化一定是所有創新藥企業的必答題。”崔昳昤強調，創新藥的生產工藝、產品質量、商業化運營等全鏈條一定要按照參加奧運會的標準設計。如何高標準做好創新藥研發？崔昳昤總結為四個字“多、快、好、省”——多，企業要多產品、多適應證；快，企業要快速地把藥做成；好，產品的療效優于已上市同類藥物（療效），且副作用更小；省，從初期開始就做好成本的控制。

據介紹，呋喹替尼于2023年在美國上市，目前已在歐盟、日本等全球30多個國家和地區獲批或上市，成為全球轉移性結直腸癌治療領域十余年來首個獲批針對所有三種VEGFR（血管內皮生長因子受體）的選擇性抑制劑。和黃醫藥針對呋喹替尼已經達成逾80億元海外技術許可協議，2024年全球銷售額突破29億元，為中國創新藥參與全球競爭提供范式。